El único mecanismo de curación efectivo para el fenotipo de β-talasemia mayor consiste en el trasplante de Células Madre Alogénicas, estas células madre son obtenidas principalmente a partir de células indiferenciadas de la médula ósea, sin embargo actualmente se utiliza células madre de sangre periférica. Los principales inconvenientes para este tipo de terapia es el rechazo del injerto porque estas células son alogénicas; el riesgo de rechazo aumenta en pacientes con fibrosis hepática e intoxicación con hierro.
1. https://sci-hub.tw/10.1016/j.hoc.2014.08.009
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