CRISPR/Cas9 y piggyBac en la edición genética de iPSC para el tratamiento de β-talasemia

Tomado de: https://www.researchgate.net/profile/Elena_Vasileva4/publication/281820095/figure/fig3/AS:281005085741074@1444008241282/Application-of-genome-editing-in-molecular-medicine-gene-therapy-disease-modeling.png

El primer caso exitoso se reportó en 2007 cuando un paciente recibió un trasplante de sus propias células madres modificadas con un transgén de la β-globina mediante un vector lentiviral; la independencia de transfusiones se observó al segundo año. Actualmente se está explorando la utilidad de la recombinación homóloga de sitio específico mediada por CRISPR/Cas9 para editar ex vivo iPSC del propio paciente ayudado por el transposón piggyBac para asegurar especificidad en la edición y a futuro trasplantar dichas células.

Tomado de:

1. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5286930/

2. https://genome.cshlp.org/content/24/9/1526.full.pdf+html