ADN Recombinante y β-talasemia

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Se han desarrollado terapias génicas para β-talasemia, basadas en la corrección del gen de la β-globina y de los LCR del gen, para ello se han empleado vectores lentivirales (HIVd) en células hematopoyéticas indiferenciadas, reportándose la corrección del fenotipo mutado.

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Los vertebrados presentan un tipo de recombinación genética denominada V(D)J, en la que se corta y empalma segmentos no contiguos de inmunogloblina en el genoma para generar repertorios de genes codificantes de anticuerpos y proteínas receptoras de antígenos.

Tomado de:

1. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2319417016000172

2. https://www.cell.com/cell/pdf/S0092-8674(15)01411-7.pdf